浙江新闻网

一针百万的药物将被“盗版” 价格大降还安全

一个标价121万美元的产品就能赢得7000美元的“大交易”竞标。你想打一打吗?

如果不是,当它碰巧是你的救命药,而价格不再是绊脚石时,它会不会成为“股权收购”?

据称,不久前在美国举行了一个名为“地球生物黑客”的会议。一个生物黑客组织分享了一种高价药物glybera(以下简称g药)。模仿的方法,以及所用材料和研究进展的简要说明,最吸引人的是正品g药上市时的价格为112万美元,而黑客生产的gp只需要7000美元。

负担得起的g药,显然已被除名

g药是一种基因疗法,对症治疗蛋白质脂酶缺乏症(lpld,以下简称l病),这种疾病是由遗传性较差的基因引起的,患者的血液不能承受任何脂肪颗粒,可导致急性胰腺炎反复发作,痛苦而终生。-威胁的。2012年10月,g-medicine在欧盟获得批准,被认为是治疗l病的唯一方法。

当时一位分析师预计,g制药每年的最高收入将达到约5700万美元。事实上,直到2017年g医药宣布退市,保险公司只为一名接受治疗的患者支付了费用。唯一的例子证明了这种基因疗法是有效的,但这样的高价保险公司却不愿支付。

由于患者数量少,很难稀释新药研发成本。因此,为罕见疾病开发的新药往往价格昂贵。据相关媒体报道,麻省理工学院生物医学创新中心欧洲药品定价机制专家凯西奎恩(Kathy Quinn)表示,L病患者数量不多,每百万人中就有一人患病。”定价意味着公司希望从客户身上赚取少量利润,但显然“吃胖子”的定价逻辑并不是因为缺乏足够的论据才买来的。g药的失败将导致业界对基因药物定价机制的反思。

基于生命、困难或错误的盗版

人类健康的“关键”已被发现,但由于要价太高,生产者和患者之间没有价格共识,而且密封得太严重,无法治愈疾病。

正因如此,生物黑客已经出现,国外网站专门使用英国侠盗猎车手“罗宾汉”来映射它们。

这不是生物黑客第一次受到怀疑。在电影《克隆人》中,基努里维斯扮演的生物科学家被迫成为一名生物黑客。他一直致力于克隆技术的研究。他决定通过妻子和孩子的去世自己“复活”他的家人。这部电影让人们知道,以生命的名义,生物黑客并不荒谬。

“盗版”G药物的黑客希望遗传药物可以降低价格,使患者受益。他们可能能够将生产成本降低到7,000美元以下,从而使患有L病的患者受益。

对于“野路子”开发出来的基因治疗药物,业内人士认为,可能存在潜在危险,开发一种基因疗法对业余爱好者来说太复杂、风险太大。此外,依据美国食品和药物管理局(FDA)法规,自行销售自己研发的基因治疗药品是违法的。

创新“野路子”或可逆袭

“盗版”G药与原版G药有着一个本质的区别,在于将修复片段带进机体细胞的“载体”。原版使用的是病毒为载体,但病毒载体的体系构建工作相对复杂,病毒片段有效性的“激活”需要严密设计。盗版使用的是被称为“微环DNA”的载体,微环DNA由传统质粒改造而成。

军事医学科学院放射与辐射医学研究所研究人员胡春生等在《微环DNA研究进展》一文中表示,质粒载体在基因治疗中占据重要地位。传统质粒DNA在真核生物中可能会引起严重的炎症反应,未甲基化的部分序列可能抑制基因的表达;而微环DNA是一种新颖的小环超螺旋表达框,它缺乏抗性标记基因、复制原点等细菌序列,增强了在临床上的安全性,体内、体外研究表明,微环DNA提高了转入基因的表达效率。

可见,黑客们在G药的研制过程中加入了创新技术,该技术一定程度上增强了临床安全性,也能够提高效率。他们向一家基因合成公司订购了起到修复作用的DNA,并添加到微环DNA中,当添加到细胞中时,微环DNA将把目标DNA带入,修复患者的问题基因,进而帮助患者开始生产少量的蛋白脂肪酶。

目前,黑客们需要将这种治疗方法进行动物实验,利用模式动物检测治疗疗效。随后进一步在患者身上进行治疗试验,至于是否会奏效,还需要进一步研究。不管怎么样,这样的尝试为L病患者带来了希望。

(责任编辑:王晨曦)

特色教育